咨詢(xún)熱線：
18310033670
臨床試驗(yàn)的統(tǒng)計(jì)學(xué)分析是確保研究科學(xué)性、可靠性和合規(guī)性的核心環(huán)節(jié)。
主要假設(shè)（Primary Hypothesis）：明確主要研究目標(biāo)（如新藥是否優(yōu)于對(duì)照）
次要假設(shè)（Secondary Hypotheses）：探索性分析（如亞組療效、安全性）
隨機(jī)對(duì)照試驗(yàn)（RCT）（平行組、交叉設(shè)計(jì)、析因設(shè)計(jì)等）
非隨機(jī)研究（單臂試驗(yàn)、真實(shí)世界研究）
適應(yīng)性設(shè)計(jì)（如劑量調(diào)整、樣本量再估計(jì)）
基于主要終點(diǎn)（如生存率、緩解率、血壓變化）
考慮：
效應(yīng)量（Effect Size）（如HR=0.7, OR=1.5）
顯著性水平（α，通常0.05）
統(tǒng)計(jì)功效（Power，通?！?0%）
脫落率（Drop-out Rate）
公式示例（兩均數(shù)比較）：
?=2(?1??/2+?1??)2?2Δ2n=Δ22(Z1?α/2+Z1?β)2σ2其中，ΔΔ為預(yù)期差異，?σ為標(biāo)準(zhǔn)差。
簡(jiǎn)單隨機(jī)化（完全隨機(jī)）
分層隨機(jī)化（按中心、疾病分期等分層）
區(qū)組隨機(jī)化（保證組間平衡）
單盲（受試者不知分組）
雙盲（受試者、研究者均不知）
開(kāi)放標(biāo)簽（非盲，需謹(jǐn)慎解釋結(jié)果）
| 分析集 | 定義 | 用途 |
|---|---|---|
| 全分析集（FAS） | 所有隨機(jī)化受試者（意向治療原則，ITT） | 主要療效分析 |
| 符合方案集（PPS） | 嚴(yán)格遵循方案的受試者 | 支持性分析 |
| 安全性分析集（SS） | 至少接受一次治療的受試者 | 安全性評(píng)估 |
末次觀測(cè)結(jié)轉(zhuǎn)（LOCF）
多重插補(bǔ)（Multiple Imputation）
混合效應(yīng)模型（MMRM）
分類(lèi)變量：卡方檢驗(yàn)/Fisher精確檢驗(yàn)
連續(xù)變量：t檢驗(yàn)/Wilcoxon秩和檢驗(yàn)
連續(xù)變量（如血壓變化）：ANCOVA/混合模型
二分類(lèi)變量（如緩解率）：Logistic回歸
時(shí)間-事件數(shù)據(jù)（如OS、PFS）：Kaplan-Meier法 + Cox回歸
預(yù)設(shè)亞組（如年齡、性別、生物標(biāo)志物）
避免數(shù)據(jù)挖掘（需校正多重性）
不良事件發(fā)生率（Fisher精確檢驗(yàn)）
實(shí)驗(yàn)室異常值分析（Shift Table）
主要終點(diǎn)：若多個(gè)檢驗(yàn)需校正（如Bonferroni法）
次要終點(diǎn)：通常不校正，但需謹(jǐn)慎解釋
Lan-DeMets法（α消耗函數(shù)）
O'Brien-Fleming邊界（嚴(yán)格早期終止標(biāo)準(zhǔn)）
不同分析集比較（FAS vs. PPS）
不同缺失數(shù)據(jù)處理方法
協(xié)變量調(diào)整（如基線不平衡時(shí)）
點(diǎn)估計(jì)+95%置信區(qū)間（優(yōu)于單純p值）
效應(yīng)量（HR, OR, RR, 均值差）
統(tǒng)計(jì)軟件（SAS/R/Python）
臨床試驗(yàn)統(tǒng)計(jì)的核心任務(wù)：
科學(xué)設(shè)計(jì)（樣本量、隨機(jī)化）
嚴(yán)謹(jǐn)分析（控制偏倚、校正多重性）
透明報(bào)告（遵循CONSORT聲明*）
*CONSORT（Consolidated Standards of Reporting Trials）：臨床試驗(yàn)報(bào)告的統(tǒng)一標(biāo)準(zhǔn)。
Copyright ? 2008-2022 JINGCHI
lancair.com.cn 北京精馳醫(yī)療科技有限公司
地址：北京市北京經(jīng)濟(jì)技術(shù)開(kāi)發(fā)區(qū)經(jīng)海三路35號(hào)德上科技園
工信部備案號(hào)：京ICP備2022004414號(hào)
