醫(yī)療器械臨床試驗(yàn)設(shè)計(jì)的基本類型和特點(diǎn)
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發(fā)布時(shí)間：2022/11/10 10:56:11
一、醫(yī)療器械臨床試驗(yàn)平行對(duì)照
隨機(jī)、雙盲、平行對(duì)照的臨床試驗(yàn)設(shè)計(jì)可使臨床試驗(yàn)影響因素在試驗(yàn)組和對(duì)照組間的分布趨于均衡，保證研究者、評(píng)價(jià)者和受試者均不知曉分組信息，避免了選擇偏倚和評(píng)價(jià)偏倚，被認(rèn)為可提供高等級(jí)的科學(xué)證據(jù)，通常被優(yōu)先考慮。對(duì)于某些醫(yī)療器械，此種設(shè)計(jì)的可行性受到器械固有特征的挑戰(zhàn)。
1-隨機(jī)化
隨機(jī)化是平行對(duì)照、 配對(duì)設(shè)計(jì)、 交叉設(shè)計(jì)等臨床試驗(yàn)需要遵循的基本原則， 指臨床試驗(yàn)中每位受試者均有同等機(jī)會(huì)（ 如試驗(yàn)組與對(duì)照組病例數(shù)為1:1） 或其他約定的概率（ 如試驗(yàn)組與對(duì)照組病例數(shù)為n:1） 被分配到試驗(yàn)組或?qū)φ战M， 不受研究者和/或受試者主觀意愿的影響。
2-盲法
為什么要設(shè)置盲法?
如果分組信息被知曉， 研究者可能在器械使用過(guò)程中選擇性關(guān)注試驗(yàn)組， 評(píng)價(jià)者在進(jìn)行療效與安全性評(píng)價(jià)時(shí)可能產(chǎn)生傾向性， 受試者可能受到主觀因素的影響。
盲法是控制臨床試驗(yàn)中因“知曉分組信息”而產(chǎn)生偏倚的重要措施之一， 目的是達(dá)到臨床試驗(yàn)中的各方人員對(duì)分組信息的不可知。 [盲法的分類] 根據(jù)設(shè)盲程度的不同， 盲法可分為完整設(shè)盲、不完整設(shè)盲和不設(shè)盲 在完整設(shè)盲的臨床試驗(yàn)中， 受試者、 研究者和評(píng)價(jià)者對(duì)分組信息均處于盲態(tài); 在很多情形下，基于器械及相應(yīng)治療方式的固有特征，完整設(shè)盲是不可行的不完整設(shè)盲的情形. 由于器械的固有特征而不對(duì)研究者設(shè)盲、 不對(duì)研究者和評(píng)價(jià)者設(shè)盲的情形，均為不完整設(shè)盲的臨床試驗(yàn)設(shè)計(jì)。
二、醫(yī)療器械臨床試驗(yàn)配對(duì)設(shè)計(jì)
對(duì)于治療類產(chǎn)品， 常見的配對(duì)設(shè)計(jì)為同一受試對(duì)象的兩個(gè)對(duì)應(yīng)部位同時(shí)接受試驗(yàn)器械和對(duì)照治療， 試驗(yàn)器械和對(duì)照治療的分配需考慮隨機(jī)設(shè)計(jì)。
配對(duì)設(shè)計(jì)主要適用于器械的局部效應(yīng)評(píng)價(jià)， 具有一定的局限性； 例如， 對(duì)于面部注射用交聯(lián)透明質(zhì)酸鈉凝膠的臨床試驗(yàn)， 配對(duì)設(shè)計(jì)在保證受試者基線一致性上比平行對(duì)照設(shè)計(jì)具有優(yōu)勢(shì)， 但試驗(yàn)中一旦發(fā)生系統(tǒng)性不良反應(yīng)則難以確認(rèn)其與試驗(yàn)器械或?qū)φ掌餍档南嚓P(guān)性，且需要排除面部左右側(cè)局部反應(yīng)的互相影響。 申請(qǐng)人考慮進(jìn)行配對(duì)設(shè)計(jì)時(shí)，需根據(jù)產(chǎn)品特征， 綜合考慮該設(shè)計(jì)類型的優(yōu)勢(shì)和局限性， 恰當(dāng)進(jìn)行選擇，并論述其合理性。
三、醫(yī)療器械臨床試驗(yàn)交叉設(shè)計(jì)
在交叉設(shè)計(jì)的臨床試驗(yàn)中，每位受試者按照隨機(jī)分配的排列順序， 先后不同階段分別接受兩種或兩種以上的治療/診斷。 此類設(shè)計(jì)要求前一階段的治療/診斷對(duì)后一階段的另一種治療/診斷不產(chǎn)生殘留效應(yīng)， 后一階段開始前， 受試者一般需回復(fù)到基線狀態(tài)， 可考慮在兩個(gè)干預(yù)階段之間安排合理的洗脫期。
四、醫(yī)療器械臨床試驗(yàn)單組設(shè)計(jì)
與平行對(duì)照試驗(yàn)相比， 單組試驗(yàn)的固有偏倚是非同期對(duì)照偏倚， 由于時(shí)間上的不同步， 可能引起選擇偏倚、 混雜偏倚、 測(cè)量偏倚和評(píng)價(jià)偏倚等， 應(yīng)審慎選擇。在開展單組試驗(yàn)時(shí)， 需要對(duì)可能存在的偏倚進(jìn)行全面分析和有效控制。 單組試驗(yàn)的實(shí)質(zhì)是將主要評(píng)價(jià)指標(biāo)的試驗(yàn)結(jié)果與已有臨床數(shù)據(jù)進(jìn)行比較，以評(píng)價(jià)試驗(yàn)器械的有效性/安全性。
