2024年8月15日下午，由上海市生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)促進(jìn)中心指導(dǎo)，諾思格、火石數(shù)鏈及Bio學(xué)院共同承辦的“創(chuàng)新性臨床試驗(yàn)設(shè)計(jì)和實(shí)施的機(jī)遇與挑戰(zhàn)”主題會(huì)議在上海市生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)促進(jìn)中心成功舉辦。

本次沙龍活動(dòng)邀請(qǐng)了多位創(chuàng)新藥臨床研究產(chǎn)業(yè)鏈條的行業(yè)權(quán)威專(zhuān)家，圍繞創(chuàng)新藥早期臨床研究策略、頂層設(shè)計(jì)、臨床試驗(yàn)運(yùn)營(yíng)執(zhí)行、監(jiān)管部門(mén)審評(píng)審批關(guān)注焦點(diǎn)、數(shù)字化技術(shù)的應(yīng)用等進(jìn)行深入剖析和講解，探討提升臨床試驗(yàn)?zāi)芰唾|(zhì)量的途徑，為創(chuàng)新藥企臨床研究賦能，促進(jìn)臨床試驗(yàn)資源的合理布局，助力醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)發(fā)展。

01 胡蓓教授：《大分子藥物早期臨床暴露效應(yīng)關(guān)系研究》

諾思格首席臨床藥理學(xué)家胡蓓教授介紹了抗體類(lèi)藥物臨床藥理學(xué)研究技術(shù)指導(dǎo)原則、FDA2024版ADC藥物臨床藥理學(xué)研究指南等內(nèi)容，同時(shí)根據(jù)自身經(jīng)驗(yàn)以及研究案例，詳細(xì)說(shuō)明了選擇FIH劑量的現(xiàn)用方法以及暴露-效應(yīng)關(guān)系達(dá)到預(yù)期和非預(yù)期結(jié)果的概率等大分子藥物早期臨床暴露-效應(yīng)關(guān)系研究情況。

02 陳剛博士:《從策略，設(shè)計(jì)及執(zhí)行的角度看新藥研發(fā)中的挑戰(zhàn)》

諾思格首席科學(xué)家陳剛博士在主題分享中介紹了藥物臨床試驗(yàn)設(shè)計(jì)要素、新藥注冊(cè)臨床試驗(yàn)監(jiān)管要求、適應(yīng)性設(shè)計(jì)的定義解讀、適應(yīng)性設(shè)計(jì)指導(dǎo)原則以及常用的適應(yīng)性（富集）設(shè)計(jì)等內(nèi)容。如果適應(yīng)癥選擇正確，特別是對(duì)于一個(gè)不是fist in class的新藥，(例如anti-PD1)，合理有效的設(shè)計(jì)變得更重要， 要控制一類(lèi)和二類(lèi)錯(cuò)誤（Type I/II errors）。

03 李繼剛先生：《觸類(lèi)旁通，確證性研究中如何進(jìn)行醫(yī)學(xué)策略選擇》

諾思格首席醫(yī)學(xué)官李繼剛先生通過(guò)多個(gè)案例分享，介紹了臨床試驗(yàn)設(shè)計(jì)要素、臨床研發(fā)策略與充分有效性證據(jù)、確證研究中的統(tǒng)計(jì)“失誤”案例等內(nèi)容。在進(jìn)行醫(yī)學(xué)策略的選擇時(shí)，他認(rèn)為應(yīng)充分預(yù)測(cè)、解讀指導(dǎo)原則并及時(shí)優(yōu)化研發(fā)路徑，同時(shí)從前人成功、失敗的案例中逆向解讀，吸取經(jīng)驗(yàn)，并以終為始，根據(jù)研究目的，合理確定PICOS要素。

04 陳笑艷教授：《臨床ADME研究的實(shí)驗(yàn)設(shè)計(jì)及關(guān)注點(diǎn)》

?？苿?chuàng)始人、副董事長(zhǎng)陳笑艷教授根據(jù)自身研究經(jīng)驗(yàn)，介紹了藥物體內(nèi)過(guò)程及ADME研究的意義，并結(jié)合具體案例，分享了首次臨床試驗(yàn)（I期臨床）的目的、考慮的因素、PK數(shù)據(jù)分析、MIST，I/III期臨床物質(zhì)平衡及代謝研究、DDI研究、特殊人群藥動(dòng)學(xué)研究等內(nèi)容。

05 朱淳《HIF-PHI類(lèi)藥物對(duì)最新治療腎性貧血的臨床研究?jī)?yōu)勢(shì)》

上海交通大學(xué)醫(yī)學(xué)院附屬新華醫(yī)院腎臟科，上海健康醫(yī)學(xué)院附屬崇明醫(yī)院腎臟科朱淳主任介紹了貧血的治療的發(fā)展情況以及HIF-PHI的藥理作用機(jī)制。HIF-PHI可促進(jìn)生理代償水平的EPO生成，多重機(jī)制糾正CKD貧血，改善鐵代謝，較少受微炎癥狀態(tài)影響，以更高效能保證了Hb水平的長(zhǎng)期穩(wěn)定。在安全性方面，經(jīng)過(guò)臨床實(shí)踐和循證研究的充分驗(yàn)證，其不良事件發(fā)生率低于ESA治療組。

06 周少華先生：《Medidata全平臺(tái)數(shù)字化解決方案助力臨床試驗(yàn)創(chuàng)新》

達(dá)索系統(tǒng)Medidata高級(jí)戰(zhàn)略解決方案顧問(wèn)周少華先生通過(guò)多個(gè)案例，介紹了Medidata全平臺(tái)數(shù)字化解決方案在臨床試驗(yàn)方面的應(yīng)用，Medidata希望利用積累的歷史臨床研究數(shù)據(jù)、一體化平臺(tái)、本土服務(wù)團(tuán)隊(duì)，賦能臨床試驗(yàn)項(xiàng)目各參與方，為滿足臨床試驗(yàn)中各種技術(shù)性需求，提供全套解決方案。